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这就是为什么Sarepta

来源: 发布时间:2019-10-08 13:02

发生了什么

根据标准普尔全球市场情报公司的数据,上个月,Sarepta Therapeutics的股价下跌了16%以上。该股9月份的暴跌是一个月前开始的延伸,当时两个重要的管道资产因错误的原因而成为新闻。相比之下,上个月相对平静,但投资者对最近的事件仍然有些紧张。

悲观情绪给生物制药股带来沉重的压力。Sarepta Therapeutics的股价在过去一年中下跌了35%,自7月初以来下跌了42%。尽管最近出现了不幸的情况,但该公司确实在10月的前几天报告了有关早期候选药物的令人鼓舞的数据。

所以呢

苦难始于八月初,当时一项处于2期研究中的患者评估了微肌营养不良蛋白治疗Duchenne肌营养不良症的潜力,导致横纹肌溶解症。这触发了向美国食品和药物管理局不良事件报告系统的提交。两周后,Sarepta Therapeutics收到了FDA有关其申请的完整答复函,该申请寻求加快批准DMD中的golodirsen。

投资者在9月的全部时间里都传出了坏消息,但Sarepta Therapeutics在10月初报告了一项重要药物候选物-一种名为SRP-9003的基因疗法-的乐观数据。

对三名2E型肢带型肌营养不良症的患者给予SRP-9003,并观察了9个月。研究人员目睹了持续的功能改进,这是一项重要的主要成果。基因疗法编码的蛋白质的高水平表达,表明它在一定程度上起作用。并显着降低肌酸激酶的水平,肌酸激酶是肌肉营养不良的关键生物标志物。

Sarepta Therapeutics仍需要研究更高剂量的SRP-9003,才能确认将在中期临床试验中使用的剂量,但是阳性试验为该公司的其他四种候选药物铺平了道路,这些候选药物针对不同形式的Limb-girdle肌肉营养不良。

怎么办

Sarepta Therapeutics在开发肌肉疾病的治疗方法中占据领导地位,从而赢得了63亿美元的市场估值。这些困难的条件并不是制药行业获得荣耀的最简单途径,但是该公司获得的成功多于失败。投资者只是希望继续下去,这样公司才能成长为其溢价估值。

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